地中海贫血是粤西地区高发的遗传性疾病，重型患儿需要终身输血祛铁维持生命，不少家庭因此背上沉重负担。近日，茂名市人民医院参与的全球最大规模地贫移植多中心研究登上国际知名期刊《自然·通讯》，而医院累计完成的42例各类地贫移植全部成功的实践，正在让“家门口根治地贫”从愿景变成现实。

在茂名市人民医院血液内科，一名8岁的重型地贫患儿不久前刚刚走出移植仓。此早些年头里，他每隔二十天就要到医院输一次血。这一次，医生告诉他母亲：孩子自己的造血功能重建了，以后再也不用输血了。

这样的场景，在过去几年里已经在茂名市人民医院重复上演了42次。

血液内科主任董颖表示，地贫在粤西地区的基因携带率长期偏高，重型患儿若不干预，需终身依赖输血和祛铁药物，且需要长期往返医院，大量消耗家庭的人力与精力。不少家庭因此陷入困境，生活质量受到严重影响。

造血干细胞移植是目前根治重型地贫的唯一手段。但在以往，粤西患者想做移植，大多要远赴广州、南宁等大城市，异地就医的奔波、长期租房陪护的不便，让许多家庭望而却步。

近日，广西医科大学第一附属医院赖永榕、刘容容教授领衔的研究团队，在《自然·通讯》发表了输血依赖型地贫异基因造血干细胞移植的多中心临床研究成果。该研究是迄今为止全球最大规模的地贫移植前瞻性研究，为拓展供者来源提供了高等级循证医学证据。

茂名市人民医院血液内科作为研究分中心之一，为该研究提供了20余例移植病例数据。该科医生李赞是论文共同作者之一。但比起论文发表，更让科室团队在意的是另一组数据——截至目前，科内已累计完成包括同胞全相合、半相合、非亲缘及脐带血在内的各类地贫移植42例，全部取得成功。

“每一例都在走钢丝”

“全部成功”的背后，是无数次如履薄冰的临床决策。

据血液内科主任医师李赞介绍，地贫移植涉及清髓、干细胞回输、抗排异、抗感染等多个关口，每一个环节都可能出现致命风险。血小板骤降、重度口腔黏膜炎、急性排异反应……这些并发症在42例移植中几乎都不同程度出现过。

“有一例移植手术，患者术后出现4级肠道移植物抗宿主病，这是很严重的并发症。”李赞回忆，医护团队连续多日轮班守护，直到症状缓解。“那段时间，家属压力大，医生护士压力更大，但谁也不敢松一口气。”

正是这样一例一例的硬仗打下来，血液内科逐步建立起了覆盖全相合、半相合、非亲缘及脐带血移植的完整技术链条。这意味着，绝大多数地贫患者在家门口就能找到合适的供者，不必再辗转外地、耗费心力。

42例异基因造血干细胞移植成功，不仅是医疗数据的累积，更意味着42个家庭摆脱了长期反复就医的困境。

重型地贫的常规治疗是一场看不到终点的马拉松。患儿需要规律到医院输血，一旦中断就面临生命危险；祛铁治疗同样旷日持久，给家庭日常生活带来持续压力。而移植成功之后，患者不再需要依赖定期输血，可以像同龄人一样上学、运动、正常生活，整个家庭也因此重新回到正常轨道。

“治好一个孩子，解放一个家庭。”董颖说，在粤西地区推进地贫移植工作，不仅是医疗行为，更是对区域民生福祉的有力托举。

随着移植技术的普及和产前筛查的推进，粤西地区群众对地贫的恐惧心态正在改变。一位来自电白的患儿家属在门诊复查时说：“以前听说谁家孩子是地贫，心里就发慌。现在知道家门口就能治，感觉没那么怕了。”

从参与国际多中心研究，到将移植技术常规化、本地化，茂名市人民医院血液内科走出了一条“借力登高、自主扎根”的路径。

目前，该科的地贫移植团队已能独立完成各类供者来源的移植手术，围术期管理能力日趋成熟。科室还计划进一步优化移植流程，缩短患者等待时间，进一步降低群众就医负担。

一项国际研究的参与，是技术接轨的证明；42例异基因造血干细胞移植成功，是基层实践的答卷。茂名市人民医院血液内科的行动表明，高水平医疗技术下沉基层，不仅需要上级中心的带动，更需要本地团队一步一个脚印的积累。

当优质医疗服务从大城市延伸到粤西家门口，受益的不只是患者本人，更是粤西地区千千万万个家庭的未来。“我们的目标很简单，”董颖说，“就是让粤西的地贫孩子，不用再为了活下去而背井离乡。”